LianBio annuncia l'approvazione alla commercializzazione di CAMZYOS® (mavacamten) nella regione amministrativa speciale di Macao (SAR) in Cina

Pubblicato: 11 maggio 2023

SHANGHAI, Cina e PRINCETON, NJ, 11 maggio 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --LianBio(Nasdaq: LIAN), una società biotecnologica impegnata a portare farmaci innovativi ai pazienti in Cina e in altri importanti mercati asiatici, ha annunciato oggi che CAMZYOS® (mavacamten) ha ricevuto l'approvazione all'immissione in commercio per il trattamento degli adulti affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (oHCM) da l'ufficio di amministrazione farmaceutica della RAS di Macao.

"La cardiomiopatia ipertrofica è una malattia cardiovascolare che ha un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti", ha affermato il dottor Xiuhua Feng, consulente di cardiologia presso l'ospedale Kiang Wu. "Siamo molto lieti di vedere l'approvazione del mavacamten a Macao, poiché porterà speranza ai pazienti locali che vivono con questa condizione cronica e debilitante".

"Macao segna la prima approvazione di mavacamten nei territori autorizzati da LianBio", ha affermato Yizhe Wang, Ph.D., amministratore delegato di LianBio. "Questa approvazione rappresenta una pietra miliare importante per i pazienti della regione e dimostra l'impegno di LianBio nell'accelerare l'accesso dei pazienti in tutta l'Asia a nuovi trattamenti innovativi."

Nell'aprile 2023, la China National Medical Products Administration (NMPA) ha accettato con Priority Review la domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco per mavacamten per il trattamento di adulti affetti da oHCM sintomatica.

Nell'aprile 2023, LianBio ha annunciato i risultati principali positivi dello studio di fase 3 EXPLORER-CN che ha valutato mavacamten per il trattamento di pazienti cinesi con oHCM sintomatica. EXPLORER-CN ha raggiunto il suo endpoint primario, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente significativo nel gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) di Valsalva dal basale alla settimana 30 rispetto al placebo (p<0,001). Inoltre, mavacamten ha dimostrato miglioramenti clinicamente importanti per tutti gli endpoint secondari, compreso il cambiamento dal basale alla settimana 30 del gradiente di picco LVOT a riposo, la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un gradiente di picco LVOT di Valsalva <30 mmHg alla settimana 30, la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto un gradiente di picco LVOT di Valsalva <50 mmHg alla settimana 30, percentuale di partecipanti con almeno un miglioramento della classe NYHA dal basale alla settimana 30, variazione dal basale alla settimana 30 nel punteggio CSS (Clinical Summary Score) del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) e variazione dal basale alla settimana 30 nell'indice di massa ventricolare sinistro valutato mediante risonanza magnetica cardiaca. I risultati sulla sicurezza nello studio erano coerenti con gli studi precedenti su mavacamten nell’oHCM sintomatica e non sono stati segnalati nuovi segnali di sicurezza.

A proposito di Mavacamten CAMZYOS (mavacamten) è il primo e unico inibitore cardiaco della miosina approvato dalla FDA statunitense indicato per il trattamento di adulti affetti da oHCM sintomatico di classe II-III della New York Heart Association (NYHA) per migliorare la capacità funzionale e i sintomi. Ha inoltre ricevuto approvazioni normative in Australia, Canada, Brasile, Svizzera e Macao. CAMZYOS è un inibitore allosterico e reversibile selettivo della miosina cardiaca. CAMZYOS modula il numero di teste di miosina che possono entrare negli stati "su actina" (generatori di energia), riducendo così la probabilità di formazione di ponti trasversali che producono forza (sistolica) e residui (diastolici). L’eccesso di formazione di ponti trasversali di miosina actina e la disregolazione dello stato super rilassato sono caratteristiche meccanicistiche dell’HCM. CAMZYOS sposta la popolazione complessiva di miosina verso uno stato di risparmio energetico, reclutabile e super rilassato. Nei pazienti con HCM, l’inibizione della miosina con CAMZYOS riduce l’ostruzione dinamica del tratto di efflusso del ventricolo sinistro (LVOT) e migliora le pressioni di riempimento cardiaco.

LianBio ha ottenuto in licenza i diritti da MyoKardia, ora una consociata interamente controllata da Bristol Myers Squibb, nell'agosto 2020 per lo sviluppo e la commercializzazione di mavacamten nella Cina continentale, Hong Kong, Macao, Taiwan, Tailandia e Singapore. A Mavacamten è stata concessa la designazione di terapia rivoluzionaria in Cina per il trattamento di pazienti affetti da oHCM nel febbraio 2022.

50 mmHg during screening. Patients were randomized 2:1 to mavacamten or placebo./p>